Gran expectación en torno al primer fármaco que puede frenar el alzheimer
Emergencia sanitaria
La molécula aducanumab no cura la enfermedad, pero modifica su progresión
Este fármaco tendrá luz verde si la revisión de los resultados de la última fase de ensayos es positiva
La jornada de hoy podría marcar un hito en la historia del alzheimer . Tras décadas de investigación para intentar dar con un tratamiento efectivo para esta demencia, que afecta a 50 millones de personas en todo el planeta, esta tarde (hora española) la Agencia Americana del Medicamento, la FDA, se pronunciará sobre la aprobación del primer fármaco que logra modificar el curso de la enfermedad.
Se trata de aducanumab, de la compañía Biogen, un anticuerpo monoclonal que elimina la proteína beta-amiloide del cerebro y retrasa el declive cognitivo en los pacientes que están en una fase leve de esta enfermedad.
El medicamento, que pasa hoy por la FDA para su aprobación, permitirá tratar las causas, no los síntomas
La decisión sobre su aprobación se basará en la evaluación que hará un comité de expertos independientes de los resultados de los ensayos en fase III con esta molécula, actualmente en revisión para ser publicados. De ser positiva, la agencia podría acabar de pronunciarse en marzo.
Por el momento, todo parece indicar que será así y las acciones en bolsa de la compañía farmacéutica han aumentado su valor en un 42%.
“La aprobación de este fármaco supondrá un cambio de paradigma”, considera Alberto Lleó, director de la Unidad de Memoria del hospital de la Santa Creu i Sant Pau. Hasta el momento, señala este neurólogo, solo existen medicamentos que actúan sobre los síntomas y la aprobación de aducanumab podría “acelerar la llegada de otros tratamientos que también actúan sobre las causas de la enfermedad y ralentizan su evolución”.
Además, destaca Lleó, y de manera importante “tendrá un efecto sobre el diagnóstico”, porque al existir un fármaco para retrasar la progresión, “personas que comiencen a notar un deterioro cognitivo o pérdida de memoria probablemente querrán saber si son candidatos para tratarse con esta molécula. Y eso potenciará el diagnóstico precoz, clave en esta enfermedad”.
Estimula el sistema inmunitario
En el alzheimer hay dos proteínas clave, beta-amiloide y tau que, por motivos que se desconocen, comienzan a acumularse en el cerebro e impiden que las neuronas se comuniquen hasta, al final, causarles la muerte.
“Cuando aducanumab reconoce la proteína beta-amiloide, activa al sistema inmunitario para que la elimine, lo que evita que se agregue y forme placas”, señala Carla Abdelnour, directora adjunta del departamento de ensayos clínicos de la Fundación ACE.
La compañía Biogen ha llevado a cabo dos estudios clínicos en fase III con 1.650 personas en todo el mundo, en los que han participado tanto el hospital de Sant Pau como la Fundación ACE. En esos estudios han visto que, cuando se administra la dosis más elevada de este fármaco a personas con declive cognitivo leve diagnosticadas de alzheimer, se reducía la carga de beta-amiloide en el cerebro, aunque la enfermedad no se detenía.
Asimismo, en los ensayos se vio que un tercio de los pacientes tratados con esta dosis elevada del fármaco desarrollaban edema cerebral, y presentaban dolor de cabeza y náuseas, y también microhemorragias. “Se deberán evaluar los efectos secundarios y, en caso de aplicarse el tratamiento, realizar un seguimiento estrecho del paciente con escáner cerebral”, destaca Abdelnour. Y añade que, con todo, “es una noticia positiva para nuestros pacientes y sus familiares saber que podremos contar con un recurso terapéutico que puede enlentecer el proceso de deterioro cognitivo. Hasta ahora es muy duro no poderles ofrecer un medicamento para eso”.
Que se acabe aprobando hoy por la FDA no significa que llegue de inmediato a España. Primero deberá dar la luz verde la Agencia Europea del Medicamento, la EMA, y luego la española.